科学家首次尝试 人体内编辑基因治病

科学家已首次进行人体内基因编辑，以大胆尝试永远改变人类DNA来治疗疾病。

这项实验已于13日在加州进行，对象是现年44岁的马德。透过静脉注射，将数十亿矫正基因以及基因编辑工具注入他体内，基因编辑工具在一个精准位置切断了原有的DNA。

身为代谢疾病黏多醣症第二型患者的马德表示，成为第一位接受体内基因编辑治疗的人，“感到有点震撼。我乐于承担风险，希望这对我和其他人有帮助”。

治疗是否有作用，一个月后可初见端倪，3个月后可以确定。

一旦实验成功，将成为刚起步的基因疗法一大推力。科学家先前也曾编辑人体基因，在实验室修改细胞，然后植回病人体内。也有些基因疗法不必编辑DNA。

不过这些方法只对少数疾病有疗效，还有些疗效可能并不持久。其他一些疗法则是提供新的基因，就像零件一般，但无法控制插入DNA的位置，可能导致新的问题，例如癌症。

这一次基因修补是以精准的方式在体内进行，就像派遣一名迷你外科医师将新的基因送往精确的位置安放。

加州桑加莫疗法公司总裁麦克雷表示：“我们切开你的DNA，插进基因，再缝起来。它成为你DNA的一部分，一生都与你同在。 ”这家公司为2种代谢疾病和血友病进行这项实验。

这也意谓此一治疗没有回头路，无法消除编辑可能造成的任何错误。