基因编辑治疗 黏多醣患者获新生

“这是我等待了一辈子的奇迹，它可以完全治癒我！”黏多醣症患者布莱恩•马德尔如此告诉《美联社》。13日44岁的布莱恩在美国加利福尼亚州一间医院进行基因编辑治疗。短短三小时的注射后，布莱恩全身的基因都被修改了！这是医生们首次尝试在人体内编辑病患的基因。

隐性遗传黏多醣症 根据《台湾黏多醣症协会》资料，黏多醣症是一种罕见的，隐性遗传疾病。患者在刚出生时并无异样。但随着年龄的增加，逐渐堆积在体内的黏多醣会损及其的外貌、智能、内脏器官及骨骼关节，造成角膜混浊、器官增大、智力受损、语言障碍、腹部突出、脊椎变形、手指屈曲僵硬等现象。

患者一般都只有10至20年的寿命，对他们而言这几乎是个不治之症。现年44岁的布莱恩从出生到现在都饱受黏多醣症之苦。但现在医生们发展出了一种叫做“锌指核酸酶”的DNA分子剪刀，有望为他的病情带来一束曙光。

据《ABC新闻》报导，治疗共有三个阶段：第一阶段，数十亿份要植入布莱恩体内的新DNA，被装在某种特制的病毒里。第二阶段，这些病毒由注射进入布莱恩体内，并自动聚集到肝脏。第三阶段，“锌指核酸酶”分子剪刀会剪断致病的DNA，新的DNA插入布莱恩原有的DNA中，修复了他的基因缺陷。

基因治疗有风险 然而，基因编辑并非十全十美，事实上，基因疗法存在许多风险。例如：病毒可能会引起免疫系统攻击。1999年，18岁的杰西•基尔辛格因为这个问题而在一项基因治疗研究中死亡，但是新的研究使用了一种不同的病毒，在其他实验中被证明更安全。

另一种风险是：插入一个新的基因可能对其他基因带来不可预见的影响。几年前，当时研究人员用基因疗法来治疗一些称为“气泡男孩症”的免疫系统疾病。但因为外来的基因嵌入了错误的地方，导致几个病人发展成白血病。

身为首位测试这种疗法的人，布莱恩说：“我愿意冒险，希望这会帮助到我和其他人。”

实验暂不涉及争议 有人担心病毒可能会进入其他地方，例如卵子和精子，而影响子孙后代的基因。医生说，内置的遗传保护措施可以防止肝脏以外的任何地方受到影响，就像种子只会在合适的地方发芽一样。

这个实验并没有涉及到其他更有争议的工作，例如：编辑人类胚胎中的基因。因为若是这么做，那基因编辑的结果，将会被代代相传流传下去。